1세 남아, 복부 팽만과 복부 종괴. 복부 CT상 간 우엽에 단일 종괴, 혈청 AFP 1,000,000 ng/mL (간모세포종). 이 환자의 수술 전 항암 요법(Neoadjuvant chemotherapy)에 사용되는 가장 중요한 약물은?

간모세포종(Hepatoblastoma)은 항암제(특히 Cisplatin)에 매우 잘 반응합니다. 따라서 수술 전 항암 요법(Neoadjuvant)으로 Cisplatin 기반 항암(예: C5V)을 시행하여 종양 크기를 줄인 후 수술하는 것이 표준 치료입니다.

KMLE 핵심 해설 이 환자는 1세 남아로 복부 팽만과 종괴, 그리고 1,000,000 ng/mL이라는 매우 높은 혈청 알파태아단백(AFP, Alpha-fetoprotein) 수치를 보입니다. 소아에서 가장 흔한 악성 간 종양인 간모세포종(Hepatoblastoma)의 전형적인 소견입니다.

진단 및 치료 알고리즘: 간모세포종의 표준 치료는 수술 전 항암 요법(Neoadjuvant chemotherapy)으로 종양을 축소시킨 후, 가능한 한 완전 절제를 위한 수술을 시행하는 것입니다. 이 치료 패러다임의 핵심은 Cisplatin입니다. Cisplatin 기반의 복합 항암 요법(예: PLADO: Cisplatin + Doxorubicin, 또는 C5V: Cisplatin + 5-FU + Vincristine)이 국제적으로 표준으로 사용됩니다.

정답 근거: Cisplatin은 간모세포종에 대해 가장 활성이 높은 단일 약제로, 치료 반응률과 생존율 향상에 결정적인 역할을 합니다. 다른 선택지들은 다른 소아암(예: Vincristine, Methotrexate, Cyclophosphamide는 급성 림프구성 백혈병 치료에 주로 사용됨)에서 더 중요하거나, Cisplatin과 병용은 되지만 단독으로는 핵심 약제가 아닙니다. Doxorubicin은 Cisplatin과 병용되지만, Cisplatin이 치료의 주축(backbone)입니다.

핵심 알고리즘 1. 소아 + 복부 종괴 + AFP 극도로 상승 → 간모세포종(Hepatoblastoma) 의심.
2. 확진: 조직 생검(바늘 생검 또는 개복 생검).
3. 치료: 수술 전 Cisplatin 기반 항암 요법 → 종양 축소 → 간 절제술(간엽 절제술 또는 간 이식 평가).
4. 수술 후 항암 요법(Adjuvant chemotherapy) 지속. 감별 진단 table

질환	주요 연령	AFP 수치	비고
간모세포종(Hepatoblastoma)	영아~3세	매우 높게 상승 (종종 >100,000 ng/mL)	가장 흔한 소아 간 악성종양
간세포암종(HCC, Hepatocellular Carcinoma)	연장아~청소년	상승 가능 (변동성 큼)	간경변증(Cirrhosis) 동반 가능
간의 간엽성 과오종(Mesenchymal Hamartoma)	2세 미만	정상	양성 종양, 다낭성 소견

약물 포인트 - Cisplatin: DNA에 가교를 형성하여 세포 사멸을 유도하는 알킬화제 계열. 간모세포종 치료의 주축 약제.
- 주요 부작용: 감별 포인트! 심한 구토, 신독성(Nephrotoxicity), 이독성(Ototoxicity: 청력 손실), 말초 신경병증.
- 투여 전 필수: 충분한 수액 공급(Hydration)과 이뇨제(Mannitol, Furosemide)를 통한 강제 이뇨(Forced diuresis)로 신독성을 예방. KMLE 족보 암기법 "소아 간암, AFP 폭발 → Cisplatin으로 먼저 공격!"
소아(1-3세) + 간 종양 + AFP 매우 높음 = 간모세포종(Hepatoblastoma). 치료의 첫걸음은 항상 Cisplatin 기반 항암요법. 최신 가이드라인 변화 과거에는 수술이 우선이었으나, 현재는 대부분의 경우(PRETEXT I기를 제외한 대부분)에서 수술 전 Cisplatin 기반 항암 요법이 표준입니다. 이는 절제 가능성을 높이고 생존율을 향상시킵니다. 최근 연구에서는 Carboplatin이 청력 보존 측면에서 대체제로 연구되기도 하지만, Cisplatin이 여전히 금표준(Gold standard)입니다.

임상 사례 분석 (Case Study) 환자 증례: 1세 남아. 보호자가 "배가 불룩해지고 단단한 덩어리가 만져져요"라고 호소하여 내원. 복부 초음파 및 CT에서 간 우엽에 큰 단일 종괴 확인. 혈청 AFP 검사 결과 1,000,000 ng/mL (정상: < 10 ng/mL).

진단적 접근: 1. 영상의학 검사: 복부 초음파(초기 선별), CT/MRI(종양 범위 및 혈관 침범 평가), 흉부 CT(전이 배제).
2. 혈액 검사: AFP(진단 및 치료 반응 모니터링의 표지자), 간기능 검사, 혈액응고검사.
3. 조직 검사: 치료 전 바늘 생검으로 확진. (때로는 전이성 질환이 명확한 경우 생검 없이 시작하기도 함).

치료 계획: 1. Neoadjuvant Chemotherapy: Cisplatin 단독 또는 Cisplatin + Doxorubicin(PLADO) 요법을 2-4주기 시행. 치료 중 AFP 수치 감소를 모니터링.
2. 수술: 종양이 축소된 후, 가능한 완전 절제를 위한 간엽 절제술(Hepatectomy) 시행. 절제 불가능한 경우 간 이식 평가.
3. Adjuvant Chemotherapy: 수술 후 잔여 질환이 의심되거나 고위험군인 경우 추가 항암 요법.

주의사항: - Cisplatin 투여 시 반드시 신독성 예방을 위한 충분한 수액 공급과 신기능 모니터링 필수.
- 치료 전후 청력 검사(Audiometry)로 이독성 모니터링.
- AFP는 치료 반응 및 재발을 모니터링하는 민감한 표지자입니다. 치료 후 AFP가 정상화되지 않거나 다시 상승하면 잔여/재발 질환을 의심. 레지던트 선배의 팁 "소아 복부 종괴 문제에서 'AFP가 매우 높다'는 표현이 나오면 거의 확실히 간모세포종입니다. 성인 간암(간세포암종)과 치료가 완전히 다르다는 점이 포인트! 성인은 수술이나 색전술이 1차인 반면, 소아 간모세포종은 Cisplatin 항암으로 시작해야 합니다. '가장 중요한 약물'을 물을 때는 치료의 주축(Backbone)이 되는 단일 약제를 생각하세요. 이 경우 Cisplatin이 그 역할입니다."