| 치료법 | 작용기전 | 적응증 및 선정 기준 | 주요 부작용 |
|---|---|---|---|
| 항흉선세포글로불린(ATG) + 사이클로스포린 | 면역억제요법: T세포 매개 골수 억제를 차단하여 조혈모세포 회복 유도 | 40세 이상의 중증 재생불량빈혈, 또는 젊은 환자라도 HLA 일치 공여자가 없는 경우의 1차 치료 | 혈청병, 감염, 신독성, 고혈압, 이차성 클론성 질환(골수이형성증후군, 발작성 야간 혈색소뇨증 등) |
| 과립구집락자극인자(G-CSF) 단독 투여 | 호중구 생성 및 성숙을 직접 자극 | 일반적으로 중증 재생불량빈혈의 단독 표준 치료로 권고되지 않음; 면역억제요법에 반응이 불완전한 경우 보조적 사용 | 골통, 비장 파열(드묾), 이론적으로 클론성 질환 위험 증가 |
| 동종 조혈모세포 이식 | 건강한 공여자의 조혈모세포를 이식하여 정상 조혈 기능 재건 | 40세 미만(또는 50세 미만)의 중증 재생불량빈혈 환자에서 HLA 일치 형제 공여자가 있는 경우의 1차 치료 | 이식편대숙주병(GVHD), 간정맥폐쇄증, 감염, 이식 실패, 생식샘 기능 저하 |
| 반복적인 적혈구 수혈 | 부족한 적혈구를 외부에서 공급하여 빈혈 증상 완화 | 근본적 치료가 아닌 지지요법; 이식 또는 면역억제요법 전후 가교요법으로 사용 | 철 과부하, 수혈 관련 감염, 동종면역 반응, 수혈 관련 급성 폐손상 |
| 철 킬레이션 치료 단독 | 반복 수혈로 인해 체내 축적된 과잉 철분을 배출 | 수혈 의존성 환자에서 철 과부하(혈청 페리틴 1,000ng/mL 이상 등)가 확인된 경우에 한해 보조적으로 사용 | 주사 부위 반응, 청력 및 시력 장애, 골수 억제(드묾), 신독성 |
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