# 의약품 허가 제도에서 신약의 품목허가를 위해 제출해야 하는 자료 중, 임상시험 단계별 목적과 해당 단계에서 확인하는 주요 내용이 올바르게 연결된 것은?

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> subject: 의약품 정책 및 규제

## 문제

의약품 허가 제도에서 신약의 품목허가를 위해 제출해야 하는 자료 중, 임상시험 단계별 목적과 해당 단계에서 확인하는 주요 내용이 올바르게 연결된 것은?

## 보기

1. 1상 임상시험은 다수의 환자를 대상으로 유효성을 확인하며, 위약 대조 이중맹검 설계를 주로 사용한다.
2. 4상 임상시험은 허가 전 단계로, 소규모 환자군에서 유효성 신호를 탐색하고 용량-반응 관계를 확인한다.
3. 2상 임상시험은 대규모 환자군에서 장기 안전성과 시판 후 이상반응을 최종 확인하는 단계이다.
4. 1상 임상시험은 소수의 건강한 지원자를 대상으로 안전성과 약동학적 특성을 평가하며, 최대내약용량을 탐색한다. **✔ 정답**
5. 3상 임상시험은 건강한 지원자를 대상으로 초기 용량 설정과 약물 대사 경로를 탐색하는 단계이다.

**정답: 4**

## 해설

1상 임상시험은 주로 건강한 지원자(소수)를 대상으로 하며, 약물의 안전성, 내약성, 약동학(흡수·분포·대사·배설) 및 약력학적 특성을 평가하고 최대내약용량을 탐색하는 것이 핵심 목적이다.
오답 분석: 2번은 3상의 특성을 1상에 잘못 연결하였다. 3번은 4상(시판 후 조사)의 특성을 2상에 연결하였다. 4번은 1상의 특성을 3상에 잘못 연결하였다. 5번은 2상의 특성을 4상에 잘못 연결하였으며, 4상은 허가 후 단계이다.

## 심화 해설

핵심 해설
이 문제는 의약품 허가 제도의 근간이 되는 임상시험(Clinical Trial)의 단계별 목적과 대상을 정확히 이해하고 있는지 평가하는 문제예요. 신약 개발 과정에서 각 임상시험 단계(Phase 1~4)는 탐색하는 내용과 대상자가 명확히 구분되므로, 이를 혼동하지 않는 것이 중요합니다.

**핵심 개념 분석 (Key Concept)**: 신약의 임상시험은 단계적으로 진행돼요. 크게 탐색적 임상시험(Exploratory Trial, Phase 1~2)과 확증적 임상시험(Confirmatory Trial, Phase 3), 그리고 시판 후 조사(Post-Marketing Surveillance, Phase 4)로 나뉩니다.

**정답 근거 (Answer Rationale)**: 핵심! **4번 보기**의 "1상 임상시험은 소수의 건강한 지원자를 대상으로 안전성과 약동학적 특성을 평가하며, 최대내약용량을 탐색한다"는 설명은 1상 임상시험의 정의와 정확히 일치해요. 1상은 사람에게 처음으로 약물을 투여하는 단계(First-in-Human)이기 때문에, 질병이 없는 건강한 성인 지원자(Healthy Volunteers)를 대상으로 안전성과 약동학(PK)을 최우선으로 확인합니다. 특히 최대내약용량(MTD, Maximum Tolerated Dose)을 찾는 것이 중요한 목표입니다.

**오답 분석 (Distractor Analysis)**:

① 혼동 주의! "다수의 환자 대상 유효성 확인 및 이중맹검 설계"는 전형적인 3상 임상시험의 특징입니다. 1상은 소수의 건강한 지원자가 대상이에요.

② 혼동 주의! "소규모 환자군에서 유효성 신호 탐색 및 용량-반응 관계 확인"은 2상 임상시험의 목적입니다. 4상은 허가 '후' 단계이므로 틀렸습니다.

③ 혼동 주의! "대규모 환자군에서 장기 안전성과 시판 후 이상반응 최종 확인"은 4상 임상시험(시판 후 조사)의 목적입니다. 2상은 치료 효과를 탐색하는 단계로, 규모도 상대적으로 작습니다.

⑤ 혼동 주의! "건강한 지원자 대상 초기 용량 설정과 약물 대사 경로 탐색"은 앞서 설명한 1상 임상시험의 주요 목적입니다. 3상은 확증 단계로, 대규모 환자를 대상으로 유효성과 안전성을 확립해요.

**연관 개념 정리 (Related Concepts)**: 임상시험계획서(Protocol) 승인을 담당하는 식품의약품안전처(식약처, MFDS)와 임상시험심사위원회(IRB, Institutional Review Board)의 역할, 그리고 약사법에 따른 임상시험 관리 기준(KGCP, Korean Good Clinical Practice) 준수 사항도 함께 학습해 두면 좋습니다. 예를 들어, 피험자 동의(Informed Consent)는 모든 임상시험 단계에서 필수적으로 요구되는 핵심 윤리 원칙이에요.

개념 정리:

| 구분 | 주요 대상 | 주요 목적 |
| --- | --- | --- |
| 1상 (Phase 1) | 소수(20~80명)의 건강한 지원자 | 안전성 및 내약성 평가, 약동학(PK)/약력학(PD) 특성 파악, 최대내약용량(MTD) 탐색 |
| 2상 (Phase 2) | 소규모(100~300명)의 환자 | 치료 효과 탐색(Exploratory), 용량-반응 관계 확인, 최적 용량 결정 |
| 3상 (Phase 3) | 대규모(수백~수천명)의 환자 | 유효성 및 안전성 확증(Confirmatory), 위약 또는 표준치료제 대조 비교, 품목허가 신청 |
| 4상 (Phase 4) | 허가 후 일반 환자군 | 시판 후 조사(PMS), 장기 안전성 및 새로운 이상반응 모니터링, 약물경제성 평가 |

한눈에 비교!:

| 구분 | 대상자 | 규모 | 핵심 키워드 |
| --- | --- | --- | --- |
| 1상 | 건강한 지원자 | 소수 | 안전성, 내약성, PK/PD, MTD |
| 2상 | 환자 | 소규모 | 치료 탐색, 용량-반응 관계 |
| 3상 | 환자 | 대규모 | 유효성 확증, 허가용, 무작위배정 이중맹검 |
| 4상 | 일반 환자 | 시판 후 전체 | 시판 후 조사, 장기 안전성, 약물감시 |

암기 팁: '1-건강, 2-소환(소규모 환자), 3-대환(대규모 환자), 4-모두(시판 후 모두)'로 앞 글자를 따서 외워보세요. 1상은 건강인, 2상은 소규모 환자, 3상은 대규모 환자, 4상은 시판 후 전수 조사입니다.

국시 빈출 포인트: 약사 국가고시에서는 각 임상시험의 대상자와 목적을 바꿔서 출제하는 패턴이 매우 빈번해요. 특히 1상과 3상의 특징을 서로 뒤바꾸거나, 4상의 시점을 '허가 전'으로 바꿔 놓는 함정을 조심해야 합니다.

기출 변형 주의!: 'IRB 승인', '피험자 서면 동의' 같은 임상시험 윤리 규정과 연계된 문제로 출제될 수 있어요. "모든 임상시험은 IRB 승인을 받아야 하며, 피험자의 자발적인 서면 동의를 받아야 한다"는 원칙을 함께 기억해 두세요.

## 임상 시나리오

약국/임상 실무 가이드
**임상 시나리오 (Clinical Scenario)**: 한 제약회사에서 개발한 신약 후보물질이 드디어 임상 1상 시험을 통과했어요. 약사인 당신은 개발팀과 함께 2상 시험을 준비하면서, 1상에서 얻은 건강한 성인에서의 약동학(PK) 데이터를 바탕으로 실제 환자에게 투여할 초기 용량을 설정하는 회의에 참여했습니다. 이때 반드시 검토해야 할 사항은 무엇일까요?

**복약지도 및 중재 전략 (Counseling & Intervention)**: 1상에서 얻은 최대내약용량(MTD)과 약물 노출-반응 관계 데이터는 2상의 용량 결정에 핵심 근거가 됩니다. 만약 특정 용량에서 심각한 부작용(SAE, Serious Adverse Event)이 1상에서 보고되었다면, 그 용량 이상은 2상에서 시험해서는 안 되며, 더 낮은 용량부터 안전하게 환자에게 투여해야 해요. 약사는 핵심! 비임상시험 데이터와 1상 안전성 데이터를 종합하여, 2상 임상시험계획서(Protocol)의 용량 및 용법이 과학적으로 타당한지 검토하는 역할을 수행하게 됩니다.

**환자 안전 및 주의사항 (Precautions)**: 모든 임상시험용 의약품(Investigational Drug)은 약사법과 KGCP(한국 임상시험 관리기준)에 따라 엄격하게 관리돼요. 약사는 임상시험 약국의 책임자로서 임상시험약의 핵심! 무작위배정(Randomization)과 이중맹검(Double-blind) 유지, 정확한 수불 관리, 적절한 온도/습도 보관 상태를 점검합니다. 특히 개봉 후 안정성 및 사용 기한을 철저히 준수하여 피험자에게 변질된 약물이 투여되지 않도록 하는 것이 매우 중요합니다.

복약지도 프로토콜: 임상시험 참여 환자에게는 일반 복약지도와 달리, 시험약 복용법뿐만 아니라 병용 금지 약물, 피임 의무(임부 대상 시험 금지 원칙), 예측 가능한 부작용 발생 시 대처 방법 및 24시간 비상 연락망을 포함한 상세한 안내가 이루어져야 합니다. 피험자 설명서(Informed Consent Form)를 바탕으로 충분히 이해했는지 반드시 확인해야 해요.

선배 약사의 한마디: "임상시험 단계의 목적과 대상자를 구분하는 것은 국시를 위한 단순 암기가 아니라, 신약이 '연구실에서 환자의 생명을 구하는 치료제'가 되기까지 얼마나 체계적인 검증 과정을 거치는지 이해하는 첫걸음이에요. 여러분이 약국이나 병원에서 마주할 모든 약물은 이 단계를 거쳐 허가된 것입니다. 약사는 그 마지막 허들을 넘는 전문가로서, 이 과정을 속속들이 아는 것이 곧 전문성의 기본이 됩니다!"

## 핵심 개념

- **임상시험(Clinical Trial)** — 신약의 안전성과 유효성을 사람에게서 과학적으로 평가하는 연구 과정
- **최대내약용량(MTD, Maximum Tolerated Dose)** — 임상 1상에서 주로 확인하며, 심각한 부작용 없이 사람이 견딜 수 있는 최대 약물 용량
- **KGCP(Korean Good Clinical Practice)** — 한국 임상시험 관리기준. 임상시험의 윤리적·과학적 수행을 위한 절차와 기준
- **이중맹검(Double-blind)** — 임상시험에서 피험자와 연구자 모두 투여 약물(시험약/위약)을 모르게 하여 객관성을 확보하는 방법
- **시판 후 조사(PMS, Post-Marketing Surveillance)** — 4상 임상시험에 해당하며, 허가 후 더 많은 환자에게서 장기 안전성과 새로운 부작용을 모니터링하는 제도

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