# 35세 여성이 ITP 치료제로 Eltrombopag를 사용 중이다. 이 약물의 장기 복용 시 주의해야 할 가장 심각한 부작용은?

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> subject: 혈액

## 문제

35세 여성이 ITP 치료제로 Eltrombopag를 사용 중이다. 이 약물의 장기 복용 시 주의해야 할 가장 심각한 부작용은?

## 보기

1. 심한 출혈 위험 증가
2. 간 기능 이상 및 혈전색전증 위험 증가 **✔ 정답**
3. 신부전
4. 용혈성 빈혈
5. 거대 혈소판 생성

**정답: 2**

## 해설

TPO-RA는 혈소판 수를 지나치게 높여 혈전색전증의 위험을 증가시키고, 일부 약제는 간독성을 유발할 수 있다.

## 심화 해설

KMLE 핵심 해설
이 문제는 면역혈소판감소성 자반증(Immune Thrombocytopenic Purpura, ITP)의 2차 치료제인 혈소판 생성소 자극제(Thrombopoietin Receptor Agonist, TPO-RA)의 주요 부작용을 묻는 문제입니다. Eltrombopag는 대표적인 경구용 TPO-RA입니다.

**증상 분석 및 진단 (Diagnosis)**: 환자는 ITP 치료 중이며, 이미 1차 치료(스테로이드, IVIG)에 반응하지 않거나 재발하여 2차 치료제인 TPO-RA를 사용 중입니다. 이 약물은 골수에서 혈소판 생성을 촉진하여 혈소판 수를 증가시킵니다.

**정답 근거 및 기전 (Rationale & Pathophysiology)**: 핵심! TPO-RA의 가장 심각한 두 가지 장기 부작용은 간독성과 혈전색전증 위험 증가입니다.

1. **간 기능 이상**: Eltrombopag는 간에서 대사되며, 장기 복용 시 간 효소(AST, ALT) 상승, 심지어 간부전을 유발할 수 있어 정기적인 간 기능 검사가 필수입니다.

2. **혈전색전증 위험 증가**: 약물의 기전상 혈소판 수를 지나치게 높일 수 있으며(>400,000/μL), 이는 혈전 형성 위험을 증가시킵니다. 특히 비장 적출술을 받은 ITP 환자에서 위험이 더 큽니다.

이 두 가지는 환자의 생명을 위협할 수 있는 심각한 부작용으로, 정기적인 혈소판 수 및 간 기능 모니터링이 반드시 필요합니다.

**오답 분석 (Distractor Analysis)**:

① 심한 출혈 위험 증가: ITP 자체의 증상이지만, TPO-RA는 혈소판 수를 올려 출혈 위험을 **감소**시키는 치료제입니다. 약물 실패 시 나타날 수 있지만, 약물 자체의 직접적 부작용은 아닙니다.

③ 신부전: TPO-RA의 주요 부작용이 아닙니다.

④ 용혈성 빈혈: TPO-RA와 직접적인 관련이 없습니다.

⑤ 거대 혈소판 생성: TPO-RA는 혈소판 수를 증가시키지만, 크기나 형태에 미치는 영향은 주요 부작용으로 간주되지 않습니다.

## 임상 시나리오

임상 사례 분석 (Case Study)
**환자 증례 (Patient Presentation)**: 35세 여성, ITP 진단 후 1차 치료(프레드니솔론)로 호전되었으나 약 감량 중 재발하여 Eltrombopag 50mg/day로 치료 시작. 6개월째 복용 중.

**진단적 접근 (Diagnostic Work-up)**:

- **가장 먼저 할 검사**: 정기적인 **전혈구검사(CBC)**와 **간 기능 검사(LFT)**. 혈소판 수가 목표 범위(50,000-150,000/μL)를 초과하지 않는지, 간 효소가 상승하지 않는지 확인.

- **추적 관찰**: 혈소판 수가 안정화되면 약물 용량 조절을 시도할 수 있습니다.

**치료 계획 (Management Plan)**:

- 혈소판 수가 >400,000/μL로 지속되면 혈전 위험을 고려해 약물 감량 또는 중단을 검토.

- 간 효소가 정상 상한치의 3배 이상으로 상승하면 약물 중단을 고려합니다.

**주의사항 (Contraindications & Warning)**:

- 간질환이 있는 환자에서는 사용에 주의가 필요하며, 심한 간기능장애 환자에서는 금기일 수 있습니다.

- 혈전색전증의 과거력이 있는 환자에서는 위험-편익을 신중히 평가해야 합니다.

## 핵심 개념

- **혈소판 생성소 자극제 (Thrombopoietin Receptor Agonist, TPO-RA)** — 골수 내 거대핵세포의 TPO 수용체에 작용하여 혈소판 생성을 촉진하는 약물군. ITP의 2차 치료제로 사용되며, Eltrombopag(경구), Romiplostim(주사) 등이 대표적입니다.
- **면역혈소판감소성 자반증 (Immune Thrombocytopenic Purpura, ITP)** — 면역체계가 자신의 혈소판을 공격하여 파괴함으로써 혈소판 수가 감소하고 출혈 경향을 보이는 자가면역질환. 진단은 배제 진단입니다.
- **혈전색전증** — 혈전이 형성되어 혈관을 막거나(혈전증), 떨어져 나간 혈전이 다른 장기의 혈관을 막는(색전증) 상태. TPO-RA 사용 시 혈소판 수가 지나치게 증가하면 발생 위험이 높아집니다.
- **간독성** — 약물이나 독성 물질에 의해 간세포가 손상받는 상태. Eltrombopag는 간에서 대사되며, 간 효소(AST, ALT) 상승, 고빌리루빈혈증, 심한 경우 간부전을 유발할 수 있어 정기적인 모니터링이 필요합니다.
- **비장 적출술** — ITP의 2차 치료 옵션 중 하나로, 혈소판을 파괴하는 주요 장기인 비장을 제거하는 수술. TPO-RA 사용 전에 고려되기도 하며, 비장 적출 후 TPO-RA를 사용할 경우 혈전 위험이 더욱 증가할 수 있습니다.

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