(1) 경제성평가의 유형과 비용·관점

① 약물경제성평가 유형의 구분

약물경제성평가 유형은 비용최소화분석(CMA), 비용효과분석(CEA), 비용효용분석(CUA), 비용편익분석(CBA)으로 나눈다.

CMA는 비교 대안의 치료 효과가 동등하다는 전제에서 비용만 비교한다.

CEA는 생존 연수처럼 자연 단위 결과 한 단위당 비용을 계산하고, CUA는 결과를 질보정수명(QALY)으로 환산해 이질적 질환의 중재끼리도 비교한다.

CBA는 결과까지 화폐로 환산해 순편익을 낼 수 있지만 생명 가치의 화폐화 논란이 따른다.

② 비용 구분과 분석 관점

비용 구분은 직접의료비, 직접비의료비, 간접비의 세 가지다.

직접의료비는 약값과 검사비처럼 의료에 직접 쓰인 비용이고, 직접비의료비는 교통비와 간병비 같은 비의료 지출이다.

간접비는 질병으로 인한 근로 손실 등 생산성 감소분을 뜻한다.

분석 관점은 보험자 관점과 사회적 관점으로 나뉘며, 사회적 관점은 세 비용을 모두 포함하므로 총비용이 증가한다.

한국 의약품 경제성평가 지침(심평원 발간 기준)은 분석 관점과 제출 자료 요건, 모형 가정의 명시를 요구한다.

③ 경제성평가 유형 비교표

(2) ICER·QALY와 불확실성 분석

① 점증적 비용효과비 계산과 임계값

점증적 비용효과비(ICER) 계산은 두 대안의 비용 차이를 효과 차이로 나누는 식으로 이루어진다.

분모가 QALY이면 단위는 1QALY를 더 얻는 데 드는 추가 비용이며 값이 작을수록 경제성이 좋다.

임계값(threshold)보다 ICER가 낮으면 비용효과적이라 판단하고, 임계값이 상승하면 급여 진입 가능성이 증가한다.

비용이 적으면서 효과가 큰 우월한 대안은 ICER를 따로 계산하지 않는다.

② 질보정수명과 효용 측정

질보정수명(QALY)은 생존 기간에 효용 가중치를 곱해 산출하며 효용 측정에는 EQ-5D 같은 표준화 설문이 쓰인다.

효용은 완전한 건강이 1, 사망이 0이며 죽음보다 나쁜 상태에는 음수가 부여될 수 있다.

효용 0.5인 상태로 4년을 살면 2QALY이므로 삶의 질이 낮으면 QALY는 감소한다.

③ 할인율 적용과 민감도 분석, 예산영향분석

분석 기간이 1년을 넘으면 할인율(discount rate) 적용으로 미래 비용과 효과를 현재가치로 환산한다.

할인율이 상승하면 미래 편익의 현재가치가 감소해 예방 중심 중재가 불리해진다.

민감도 분석은 할인율과 효용값, 약가 가정을 바꿔 결론이 뒤집히는지 확인하는 불확실성 검증이다.

예산영향분석(BIA)은 등재 후 수년간 재정 총지출 증가분을 추계해 급여 등재 의사결정 활용에 쓰인다.

(3) 약물역학과 시판후 안전관리

① 약물역학의 개념과 시판후조사

약물역학의 개념은 인구집단에서 의약품 사용과 효과, 이상반응의 분포를 연구하는 것이다.

허가 전 임상시험은 규모와 기간이 제한되어 드문 이상반응을 놓치므로 시판후조사(PMS)가 필요하다.

자발적 부작용 보고의 한계는 과소보고가 심하고 분모인 총 사용자 수를 몰라 발생률을 계산할 수 없다는 점이다.

보고만으로 인과관계가 확정되지 않아 추가 역학연구 검증이 뒤따른다.

② 신호탐지와 청구자료 활용 연구

신호탐지(signal detection)는 특정 약물과 특정 이상반응의 조합이 기대보다 많이 보고되는지 찾는 작업이다.

불균형 분석은 보고비율비 같은 지표로 과잉 보고를 계량하며 값이 증가해도 인과성 증명은 아니다.

처방 패턴 연구(drug utilization review/research)는 사용 실태를 파악해 항생제 처방률 같은 처방 적정성 지표를 산출한다.

심평원(HIRA)과 국민건강보험공단(NHIS 빅데이터)의 건강보험 청구자료를 활용한 연구는 대규모 실사용 근거를 주지만 검사 결과 변수가 없다.

약물 안전성 정보의 근거 평가와 규제 조치 연계로 허가사항 변경과 주의사항 추가, 판매 중지가 이루어진다.