(1) 세포치료제의 종류와 독성관리

① 체세포치료제와 줄기세포치료제

체세포치료제 : 자가·동종 체세포 배양·조작 · 면역세포치료제 대표

줄기세포치료제(중간엽줄기세포) : 분화능·면역조절능 · 면역억제 방향으로 염증성 사이토카인 감소

② CAR-T 세포치료제

CAR-T(티사젠렉류셀, 액시캅타젠 실로류셀) : 환자 T세포에 키메라 항원수용체 도입 · CD19 양성 종양 공격

자가세포 제조공정 : 채집 · 유전자 도입 · 증식 · 재주입 · 제조 기간·제조단가 증가 · 투여 전 림프구 제거 항암요법

TCR-T는 항원 펩타이드를 주조직적합복합체와 함께 인식 · NK세포치료제는 동종 사용 가능해 기성품화 유리

③ CRS와 신경독성

사이토카인방출증후군(CRS) : 인터루킨6 과다 분비 · 발열 · 저혈압 · 중증이면 토실리주맙 우선 · 스테로이드 추가

신경독성(ICANS) : 의식 저하 · 실어증 · 토실리주맙 반응 낮아 스테로이드 중심 · 투여 후 수일에서 수주 위험 증가

④ 유전자치료 벡터 비교표

(2) 유전자치료제와 제도·산업 이슈

① 벡터의 선택과 위험

유전자치료제 벡터 중 레트로바이러스·렌티바이러스는 유전체에 삽입되어 발현 지속 · 삽입돌연변이 위험 증가

아데노바이러스는 삽입되지 않아 발현이 일시적이고 면역반응이 강하며, AAV는 에피솜으로 장기 발현하나 기존 중화항체가 있으면 효과 감소

② 조직공학제제와 제조 기반

조직공학제제(연골, 피부) : 세포와 지지체 결합 · 조직 기능 회복

GMP 및 세포처리시설 : 무균조작 · 교차오염 방지 · 기증자 적격성 평가

③ 허가 후 관리와 공급망

국내 허가 제품은 장기추적조사로 지연 종양·면역 이상을 확인한다.

유전자변형생물체(LMO) 관리로 벡터 수입·운반·폐기에 별도 신고·취급 기준

환자맞춤형 공급망은 채집부터 재주입까지 시간·온도 관리가 필요해 제조단가가 증가한다.